FDA批准儿童脑癌新疗法，疗效碾压传统化疗！

导读

FDA批准儿童脑癌新组合疗法Tafinlar+Mekinist。试验结果表明，这一疗法比传统化疗的疗效有显著提高：有效率是化疗组的4倍多，有效持续时间是化疗组的近3倍！同时，该组合疗法的安全性也良好。

(相关资料图)

近日，FDA批准Dabrafenib(Tafinlar)联合Trametinib(Mekinist)用于治疗1岁及以上患有低级别神经胶质瘤且需要全身治疗的BRAF V600E突变儿童患者。FDA同时批准了这两种药物的新口服制剂，适用于无法吞咽药片的患者。

这是FDA批准的头一个用于治疗BRAF V600E突变的低级别神经胶质瘤儿童患者的靶向联合疗法。

试验详情

TADPOLE试验是一项多中心、开放标签试验，招募了需要进行首次全身治疗的低级别胶质瘤患者。患者经检测具有BRAF V600E突变，年龄在12个月到17岁之间，在手术切除后疾病进展，或者由于有神经功能损害和进展风险无法进行手术，需要开始进行初次全身治疗，以及肿瘤可测量。

试验结果

接受Tafinlar＋Mekinist联合治疗的患者的总体缓解率为46.6%，而接受化疗的患者为10.8%，是化疗组的4倍多！

安全性

接受Tafinlar＋Mekinist联合治疗的患者中，有超过20%的患者报告了蕞常见的任何级别不良反应，包括发热(66%)、皮疹(54%）、头痛（40%）、呕吐（38%）、肌肉骨骼疼痛（36%）、疲劳（31%）、皮肤干燥（31%）、腹泻（30%）、恶心（26%）、鼻衄（鼻出血）和其他出血事件(25%)、腹痛（24%）以及痤疮样皮炎（23%）。

超过2%的患者蕞常见的3/4级实验室异常包括中性粒细胞计数减少（20%）、谷丙转氨酶升高（3.1%）和天冬氨酸转氨酶升高（3.1%）。

“在低级别胶质瘤患者中，检测基因突变比以往任何时候都更为重要。此次FDA批准Tafinlar＋Mekinist联合疗法，可能为患有BRAF V600E突变低级别胶质瘤儿科患者带来新的希望。”美国国家儿童医院神经科学与行为医学中心高级副总裁Roger Packer博士在一份新闻稿中表示。“与化疗相比，这一组合疗法具有显著的进步，这可能改变医疗人员治疗这类儿科患者的方式。”

TADPOLE试验的首席研究员、医学博士Eric Bouffet也在新闻发布会上表示：“儿科癌症的研究非常重要，根据患者肿瘤的独特遗传特征开发靶向治疗新疗法是儿科癌症治疗的未来。”

关于Tafinlar+Mekinist组合疗法

Tafinlar+Mekinist组合疗法目前已在20多项正在进行和已完成的试验中对6000多名BRAF阳性患者进行了研究，其中包括1岁及以上的儿童患者，并且已为全球超过20万名患者开具了处方。

此次批准是该组合疗法第六次批准应用BRAF V600E突变实体瘤，包括黑色素瘤、甲状腺癌和肺癌。

编译来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-approves-dabrafenib-plus-trametinib-for-pediatric-patients-with-braf-v600e-mutated-low-grade-glioma

[2]https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-tafinlar-mekinist-approved-fda-pediatric-patients-braf-v600e-low-grade-glioma-most-common-pediatric-brain-cancer

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编者按：

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